干細胞治療新藥創制重大專項啟動

中國科學報訊7月18日，“重大新藥創制”國家科技重大專項課題“重大疾病治療的干細胞藥物品種臨床試驗研究及其制藥工藝標準化研發”啟動會在北京舉行，該課題由15位院士擔任科學顧問。

課題負責人中國醫學科學院基礎醫學研究所韓欽博士、首席科學家趙春華教授介紹，該課題將開展針對心肌梗死、重癥肌無力等重大疾病的干細胞新藥品種的臨床試驗，建立支撐臨床應用產品開發的干細胞關鍵技術，制訂干細胞技術和產品的質量控制標準和行業規范，獲得新藥批件、證書和產品，建立干細胞制藥工藝平臺。

該研究創新性體現在：突出轉化醫學特色，從第一代多能干細胞產品治療多種疾病出發，通過核心技術突破，研發出針對不同重大疾病的第二代具有高活性和疾病特異性的干細胞產品；通過深入解析干細胞多組織分化、再生修復等特性，顯著提高組織器官損傷修復和多靶點治療的水平。

與會院士專家希望課題研究要轉變思維方式，從“并肩”到“領跑”，作好基礎研究，為臨床應用研究打下基礎。北京協和醫院副院長張抒揚表示，通過課題的實施將進一步整合中國醫學科學院各研究機構在干細胞基礎研究及臨床轉化方面的經驗和學科優勢，并通過與企業合作開展產學研用一體化開發，形成我國自主知識產權的干細胞新藥研發工藝技術體系和新藥產品。